基因疗法治疗严重免疫缺陷症候群收到了一定的效果,但这种疗法可能给患者带来一个难以接受的“副作用”:白血病。

人生病了可以吃药,对于各种感染啦、发炎啦,药物都会有显著的效果。但是如果是遗传病的治疗,一直是非常棘手的医学课题。遗传病的病因就在患者自身--构成每个生物遗传物质的DNA(脱氧核糖核酸)上,要治本,除非从基因(遗传物质 DNA)入手。

基因治疗(gene therapy)一度是一个十分令人憧憬的名词。医学界曾经对这种新兴的、具有潜在治愈各类遗传性疾病的生物医学手段,保有极大的希望,但是开发基因治疗的道路十分艰难。


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基因治疗安全性添变数
新疗法导致白血病?

用来进行基因治疗研究的小白鼠。(Getty Images)

文 ◎ 方洪

基因疗法治疗严重免疫缺陷症候群收到了一定的效果,但这种疗法可能给患者带来一个难以接受的“副作用”:白血病。

人生病了可以吃药,对于各种感染啦、发炎啦,药物都会有显著的效果。但是如果是遗传病的治疗,一直是非常棘手的医学课题。遗传病的病因就在患者自身--构成每个生物遗传物质的DNA(脱氧核糖核酸)上,要治本,除非从基因(遗传物质 DNA)入手。

基因治疗(gene therapy)一度是一个十分令人憧憬的名词。医学界曾经对这种新兴的、具有潜在治愈各类遗传性疾病的生物医学手段,保有极大的希望,但是开发基因治疗的道路十分艰难。

基因治疗是利用分子生物学方法,将目的基因导入患者体内,使之表达目的基因产物,从而使疾病得到治疗,为现代医学和分子生物学相结合而诞生的新技术。这一技术用于临床的构想已经产生多年,大量的资金和人力用于研究。但是总体来讲,收到的效果并没有达到预期。其中主要的因素是把基因导入细胞的效率和治疗的安全性。

基因治疗直接用于临床的例子很少,比较典型是对于一种叫严重免疫缺陷症候群(Severe Combined Immunodeficiency, SCID)的疾病的治疗。这种疾病的问题就出在基因上,患者由于免疫缺陷而十分容易发生感染。

基因疗法治疗SCID收到了一定的效果,但是后来发现这种疗法可能给患者带来一个难以接受的“副作用”:白血病。

基因疗法运用一种γ-逆转录病毒作载体,把基因导入细胞。但是研究人员发现,在部份接受治疗的患者中,载体插入了基因组后,导致了细胞无限的增生,成为癌细胞。

这些案例引起了科学界的高度重视。来自德国、英国和意大利的研究人员分别对不同的案例进行了研究,证实载体插入了基因的上游。

但是研究人员并不知道确切的治病原因是什么,因为单纯从插入位点来看,治疗后出现白血病症状的患者与其他患者并没有什么不同。这就给预测治疗的实际危险性带来了难度。

另一项研究在美国西雅图进行,福雷德.哈弛森癌症研究中心的基姆(Hans-Peter Kiem)和他的同事用γ-逆转录病毒作载体将名叫HOXB4的基因导入动物体内。结果两只接受治疗的狗都患了白血病,两只接受治疗的狝猴中有一只患白血病。这样的“副作用”比例令研究人员感到十分担忧。

他们做出的结论为,HOXB4基因疗法有很高的白血病风险。

同时,国立健康研究院的拉罗切利(Andre Larochelle)和当巴(Cynthia E. Dunbar)等也认为,利用大型动物进行临床试验非常重要,因为这样可以更确切的掌握基因治疗的风险性。

研究人员建议,未来在考虑选择采用基因治疗时,一定要慎之又慎。◇

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