基因療法治療嚴重免疫缺陷症候群收到了一定的效果，但這種療法可能給患者帶來一個難以接受的「副作用」：白血病。

人生病了可以吃藥，對於各種感染啦、發炎啦，藥物都會有顯著的效果。但是如果是遺傳病的治療，一直是非常棘手的醫學課題。遺傳病的病因就在患者自身——構成每個生物遺傳物質的DNA（脫氧核糖核酸）上，要治本，除非從基因（遺傳物質 DNA）入手。

基因治療（gene therapy）一度是一個十分令人憧憬的名詞。醫學界曾經對這種新興的、具有潛在治癒各類遺傳性疾病的生物醫學手段，保有極大的希望，但是開發基因治療的道路十分艱難。

基因治療是利用分子生物學方法，將目的基因導入患者體內，使之表達目的基因產物，從而使疾病得到治療，為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術。這一技術用於臨床的構想已經產生多年，大量的資金和人力用於研究。但是總體來講，收到的效果並沒有達到預期。其中主要的因素是把基因導入細胞的效率和治療的安全性。

基因治療直接用於臨床的例子很少，比較典型是對於一種叫嚴重免疫缺陷症候群（Severe Combined Immunodeficiency, SCID）的疾病的治療。這種疾病的問題就出在基因上，患者由於免疫缺陷而十分容易發生感染。

基因療法治療SCID收到了一定的效果，但是後來發現這種療法可能給患者帶來一個難以接受的「副作用」：白血病。

基因療法運用一種γ-逆轉錄病毒作載體，把基因導入細胞。但是研究人員發現，在部份接受治療的患者中，載體插入了基因組後，導致了細胞無限的增生，成為癌細胞。

這些案例引起了科學界的高度重視。來自德國、英國和意大利的研究人員分別對不同的案例進行了研究，證實載體插入了基因的上游。

但是研究人員並不知道確切的治病原因是什麼，因為單純從插入位點來看，治療後出現白血病症狀的患者與其他患者並沒有什麼不同。這就給預測治療的實際危險性帶來了難度。

另一項研究在美國西雅圖進行，福雷德．哈弛森癌症研究中心的基姆（Hans-Peter Kiem）和他的同事用γ-逆轉錄病毒作載體將名叫HOXB4的基因導入動物體內。結果兩隻接受治療的狗都患了白血病，兩隻接受治療的獼猴中有一隻患白血病。這樣的「副作用」比例令研究人員感到十分擔憂。

他們做出的結論為，HOXB4基因療法有很高的白血病風險。

同時，國立健康研究院的拉羅切利（Andre Larochelle）和當巴（Cynthia E. Dunbar）等也認為，利用大型動物進行臨床試驗非常重要，因為這樣可以更確切的掌握基因治療的風險性。

研究人員建議，未來在考慮選擇採用基因治療時，一定要慎之又慎。◇